fx是什么意思(血友病)
昨日，国家医药产品管理局在官网发布公告称，已于近日批准了用于治疗血友病A患者凝血因子抑制剂的emicizumabininjection(英文名：emicizumabininjection)的进口注册申请。
依美珠单抗注射液作为临床急需品种，已纳入优先审评程序，加快审评审批。
A型血友病是什么样的罕见病？
A血友病，又称血友病球蛋白缺乏症或因子缺乏症；1.有很大的遗传关系：遗传性凝血病的第一位是由于X染色体上的抗血友病球蛋白基因(F基因)的突变。
2.主要表现：出血倾向，出血部位广泛，经常复发，血肿形成，关节变形，颅内出血为死亡原因。
X染色体连锁凝血因子缺乏和凝血功能异常引起的隐性遗传性出血性疾病。患者的血液无法正常凝固，容易出现无法控制的、频繁的持续或自发性出血。
A型血友病：一个小外伤全家都会紧张的罕见病
1.血友病A需要避免生活中的创伤。一旦因外伤或其他原因导致出血，应及时处理。2.避免不必要的手术。如果需要手术，应该咨询血液科医生。
血友病能活多久？
其实血友病是一种很难治愈的疾病，会伴随患者一生。血友病患者如果得不到有效治疗，往往会出现肢体残疾。但只要在儿童期坚持治疗，是可以预防残疾的。所以血友病只要前期预防得当，就能有效避免不良情况的发生。血友病能活多久取决于血友病患者的治疗。
A型血友病的治疗方法：替代疗法
(1)首选方法：输注血浆源F，长期大量使用：可能产生获得性凝血因子抑制剂。(2)重组F的替代疗法：
优点：不受病毒污染，药代动力学试验表明与血浆F的生物半衰期非常相似；(从1987年开始在临床试用)
重组F与血浆F效果相同，无明显毒副作用。长期大量使用需要注意获得性凝血因子抑制剂的产生。
罗氏研发的依美珠单抗注射液在替代治疗中的优势：
1.首先，单克隆抗体是重组人源化的双特异性单克隆抗体。
2.可替代活化凝血因子的辅因子活性，促进F A活化为F；
3.FX激活导致凝血酶生成显著增加，使F功能障碍或完全缺乏F的血友病A患者出血部位止血；
4.它用于血友病A患者的常规预防性治疗，以防止出血或减少出血频率。
5.依美珠单抗注射液临床疗效明确，风险可控，耐受性好，给药方便，依从性好，不同种族患者疗效和安全性无明显差异。
18年11月30日，国家医药产品管理局批准了aimesezumab的进口注册，成为近20年来首个获批的血友病治疗新药。期待这款药早日上市！
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