上篇由于篇幅所限，只介绍了全球前五类新药。本文将继续为大家讲解后五类药物。想了解上篇内容，可以点击全球10大新药：抗癌药占一半，哪一个是& quot新药之王& quot在你心里？第一部分

6、Eteplirsen

2016年9月，FDA批准首个用于杜氏肌营养不良症(DMD)的新药ExondYS 51 (Eteplersen)注射液，用于识别肌球蛋白基因第51外显子跳跃突变的DMD患者。

DMD是一种X染色体隐性遗传病，主要发生在男孩身上，属于进行性肌营养不良的常见类型。这种疾病以前是无法治愈的，世界上每3600个新生男孩中就有一个受到这种疾病的影响。

患者一般在3-5岁开始发病，首先表现为进行性腿无力(爬楼梯困难)，行走不便。如果不进行治疗和干预，患者将在十几岁时完全丧失行走能力，并在20岁左右死于心肌和肺无力。

据估计，约13%的DMD患者携带肌球蛋白基因外显子51的跳跃突变。Exondys51可产生功能性dystrophin，可解决此类DMD病例的根本原因，在临床研究中具有广泛的良好安全性、耐受性和有效性。

可以说，在Eteplirsen出现之前，杜氏肌营养不良患者只能等死。

Eteplirsen采用了一种新型的磷酸二卟啉寡核苷酸和外显子跳跃技术，旨在修复mRNA的阅读框架，以部分纠正遗传缺陷。Eteplirsen作为一种反义RNA，可以跳过外显子51的表达，因此可以帮助患者合成一些具有一定功能形式的抗肌萎缩蛋白。

依替普利生治疗48周和180周后肌肉组织中肌营养不良蛋白的变化

2020年11月6日，日本新药在财报发布会上表示，计划明年推出核酸新药Vitolarsen。如果成功上市，这将是世界上第二种用于治疗DMD的药物。

7.Ikuzumab注射液(舒利瑞)舒立瑞主要用于治疗罕见病成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），其适应症还在不断扩大。阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种获得性造血干细胞克隆性疾病，血细胞表面有内源性补体抑制物；非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)与遗传性或获得性补体途径障碍有关。

PNH和aHUS是世界罕见病，舒利勒通过抑制补体途径的免疫反应，是罕见病领域的畅销药物。2019年，舒李瑞销售额达39.46亿美元。

来源：Alexion，https://IR . Alex ion.com/static-files/CB 09 FD 94-3c 71-4991-8c 14-4182 c 80 c 7524。

ULTOMIRIS是Soliris的升级版。

在罕见病中，这个销量是基于其高昂的成本，大约是每人每年50万美元(在美国)。这种药在加拿大的价格更高，每人每年的药费高达70万美元，被称为& quot世界上最贵的药& quot。

舒李瑞由瑞士Alexion公司研发，并于2018年获得中国国家医疗产品管理局批准进入中国。目前该药国内定价尚未公布。

8.贝维塔(基列)

艾滋病只能等死？这种新药说& quot不& quot敬艾滋病。

他是维托。必维妥是一种每日口服一次的单一片剂方案（STR），用于治疗HIV-1感染，在中国称为比克恩丙诺片。,这种药物是目前世界上公认的艾滋病领域最好的药物。

Bitorvir适合作为HIV-1感染成人的完整方案，这些成人目前或以前没有对整合酶药物耐药的证据，如恩曲他滨(HIV-1，HIV-2抗病毒药物)或替诺福韦(类似于恩曲他滨)。目前，Gilead正在进行其他研究，以评估Biktarvy在感染艾滋病毒的青少年、儿童和妇女中的疗效和安全性。

在该指南获得批准后的2018年更新中，代表世界上最权威的艾滋病研究机构IAS-USA和DHHS都将bicentenol片剂(bitorvir)列为新治疗的艾滋病病毒感染者抗逆转录病毒治疗(ART)的首选。

2018年2月在美国获批，2018年6月在欧盟获批，2018年10月在中国和香港获批，2019年3月在日本获批，2019年8月在内地获批。

9、依洛尤单抗（瑞百安）

低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的增加被认为是心血管疾病(CVD)的重要危险因素。在众多可以干预的心血管疾病患者心肌梗死和脑卒中的危险因素中，降低血液中LDL-C的水平是重要而有效的手段之一。然而，在接受降脂治疗的患者中，相当一部分患者的LDL-C水平不达标。

PCSK9，中文全称前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶9型，是1号染色体的基因，可与

瑞百安的诞生，对预防心血管这一重大疾病带来了更多选择。

2015年美国FDA批准该药用于杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）、纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）或临床上有动脉粥样硬化性心血管病，如心脏病发作或中风的患者。2018年，该药正式获得国家药品监督管理局的批准，用于治疗成人或12岁以上青少年纯合子型家族性高胆固醇血症。

10、维奈托克（艾伯维和罗氏）

白血病是造血组织中某一血细胞系统过度增生，浸润到各组织和器官，从而引起一系列临床表现的恶性血液病。根据调查，我国＜10岁小儿白血病的发生率为3/10万-4/10万，在＜15岁的恶性肿瘤患病构成的调查中约占35%；是我国最常见的小儿恶性肿瘤。男性发病率高于女性。急性白血病占90%-95%，慢性白血病仅占3%-5%。
维奈托克就是一款优秀的抗白血病药物。它由艾伯维和罗氏联合开发，是全球首创的选择性靶向b细胞淋巴瘤-2（BCL-2）蛋白的药物。

在一些血液癌症和其他肿瘤中，BCL-2能形成并阻止了癌细胞的死亡，Venclyxto通过选择性抑制BCL-2蛋白，来恢复癌细胞死亡过程，从而达到治疗目的。

该药于2016年4月获得FDA批准上市，用于治疗白血病，曾获FDA授予多项突破性疗法认定。在《美国国家综合癌症网络（NCNC）》指南中，维奈托克+美罗华（罗氏，利妥昔单抗注射液，肿瘤靶向药）方案已被推荐作为既往已接收治疗的慢性淋巴细胞白血病患者的一个治疗选择（1类，首选）。

2020年1月国家药品监督管理局药品审评中心承办受理该药上市申请，并于2020年2月纳入优先审评目录。如果能获批，对于慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者来说，无疑是看到了十分确切的希望。

参考文献：AmgenReceivesNMPAApprovalForRepatha®(evolocumab)InChinaToReduceTheRiskOfCardiovascularEvents

参考文献：FDAgrantsacceleratedapprovaltofirstdrugforDuchennemusculardystrophy